2016年9月，在財政部和原國家衛生計生委的支持下，經報請國務院領導同意，院校啟動實施中國醫學科學院醫學與健康科技創新工程（簡稱“創新工程”），同年該工程被列入《“健康中國2030”規劃綱要》。創新工程的實施對提升中國醫學科學院科技創新能力、推進國家醫學科技創新體系核心基地建設發揮了重要作用。
“十三五”（2016-2020年）期間創新工程共安排156個項目，包括88個重大項目、55個團隊項目、8個青年項目、3個先導專項（“一帶一路”、醫學人工智能和新冠肺炎科技攻關應急先導專項）、1個臨床醫學研究基金專項和1個創新單元建設專項。
創新工程主要支持中國醫學科學院能力建設，合理銜接現有的國家科技計劃，堅持需求導向，以團隊建設推動協同創新，以任務部署服務學科和人才發展，堅持“抓重大、占前沿、補短板、強支撐”。
一是抓重大。重點支持腫瘤、心肺疾病、傳染病等重大疾病和罕見病等防治新策略，加強創新藥物、疫苗與醫療器械研發，服務民生保障以及“一帶一路”倡議、精準扶貧、新冠肺炎應急防治等重大戰略實施。
二是占前沿。布局免疫炎癥、能量代謝、腦與神經科學、系統生物醫學、干細胞與再生醫學、免疫治療、合成生物學、細胞圖譜、微生物組學、大數據和醫學人工智能等新興交叉前沿研究，提升原始創新能力。
三是補短板。加強兒童和老年健康、生物安全、血液安全、放射安全、藥物安全等研究，并通過創新單元建設完善學科體系架構。
四是強支撐。加強藥物資源庫、生物醫學數據庫、細胞與人腦資源庫、實驗動物模型、大型研究隊列、國家人口科學數據中心、藥物臨床試驗中心、醫學科技創新評價中心等關鍵支撐平臺建設。
