一、脊髓灰質炎系列疫苗的研制及其在中國兒童計劃免疫中的應用
2000年10月，世界衛生組織西太平洋區域消滅脊髓灰質炎證實委員會（RCC）宣布中國為無脊灰狀態。這是繼全球消滅天花之后，世界公共衛生史上又一偉大業績。由于我國政府的大力推廣及計劃免疫策略的實施，自1994年10月以來，全國均未有由本土野毒株引起的病例報告，曾被醫學界稱為“威脅兒童生命和健康的最大殺手”的小兒麻痹得到有效控制。
消滅脊髓灰質炎，疫苗是最有力武器。目前，世界各國主要使用注射用脊髓灰質炎滅活疫苗（IPV）和口服Sabin株脊髓灰質炎減毒活疫苗（OPV）預防脊髓灰質炎。
脊髓灰質炎減毒活疫苗主要用于預防由I、II、III型脊髓灰質炎病毒感染引起的急性傳染病，是世界公認的預防脊灰最有效、最經濟的疫苗之一，在我國已有50多年的使用歷史。作為我國最大的脊灰疫苗生產和研究基地，中國醫學科學院醫學生物學研究所自1959年成立之日起就以生產研發脊灰疫苗為使命，成就斐然。在第一代科學家的帶領下，1963年即成功研制出“小兒麻痹糖丸”劑型，為我國消滅脊髓灰質炎發揮了關鍵作用，此后為了大規模推廣使用又研制出了第一個脊髓灰質炎減毒活疫苗糖丸新劑型。
隨著WHO消滅脊髓灰質炎計劃的推行，生物所又先后研制出液體型口服脊髓灰質炎減毒活疫苗、人二倍體細胞制備的脊髓灰質炎減毒活疫苗、I+III型脊髓灰質炎減毒活疫苗等全系列國家免疫計劃用疫苗，為我國保持無脊灰狀態提供了有力保障。
歷經近30年的不懈努力，生物所又自主研發生產出我國第一劑脊髓灰質炎滅活疫苗——Sabin株脊髓灰質炎滅活疫苗（sIPV）。作為我國擁有完全自主知識產權的重大創新產品，sIPV的問世，不僅填補了我國在脊髓灰質炎滅活疫苗生產領域的空白，更是打破了發達國家對脊髓灰質炎滅活疫苗生產技術的壟斷，也對全球、特別是發展中國家消滅脊髓灰質炎產生積極影響。WHO致函我國相關部門，提出將我國生產的sIPV引入全球根除脊髓灰質炎行動計劃中。
2015年7月，中國醫學科學院醫學生物學研究所在昆明高新區“生物所疫苗產業基地”生產出首批sIPV，實現中國孩子接種中國創新疫苗的目標。sIPV的上市和使用，將使我國繼續依靠中國創新技術及自身力量，自主徹底消滅脊灰野病毒和脊灰衍生病毒，實現中國幾代脊灰疫苗人之“讓脊灰與中國兒童絕緣”的理想，也為我國政府實現對世界衛生組織在2018年消滅脊髓灰質炎并全面使用滅活疫苗的承諾提供了堅實保障。
二、全國控制和基本消滅麻風病：向恐懼和絕望宣戰
麻風病——一個曾經讓人談之色變、聞風喪膽的重大傳染病，如今已難覓蹤跡。1957年，為防治在我國多地大面積流行的麻風病，中國醫學科學院成立了皮膚病研究所，根據我國麻風病流行的實際情況，與國家的發展戰略密切結合，在幾代人的共同努力下，提出了符合我國麻風病流行實際情況的防治策略、技術和措施，并取得了顯著成果。
根據我國50年代提出的“積極防治、控制傳染”和1981年提出的“本世紀末在我國實現基本消滅麻風病”的要求和目標，在中國醫學科學院皮膚病醫院(研究所)組織牽頭下，與部分麻風病防治研究機構共同完成了這一艱苦卓絕的研究項目。2001年，“全國控制和基本消滅麻風病的策略、防治技術和措施研究”摘得國家科技進步獎一等獎桂冠。
項目組以麻風生物學特性、傳播特點、流行分布為依據，采取現場研究和實驗研究相結合的方式，針對有效控制和基本消滅麻風病的生物醫學策略、技術與措施開展了一系列研究，為我國制定在不同階段有效控制麻風的流行提供了重要的科學依據，使我國實現了麻風病全面控制和基本消滅的目標，并且在全球發展中國家中處于領先水平。
科研人員經過試點地區的現場研究和全國大范圍的實施驗證，確定以發現和控制傳染源為主的防治策略；通過現場試點研究和推廣驗證，提出采用固定療程聯合化療方案有效控制麻風的技術措施；根據麻風控制進程和分布特點，提出麻風防治與基層防治網相結合的可持續性發展模式。建立了全國性的麻風疫情監測系統，為及時掌握麻風的流行動態和評估麻風防治效果提供重要依據；基于麻風病的社會歧視性，提出減少社會歧視有利于麻風病的有效控制的觀點；針對麻風嚴重致殘的現象，系統開展了麻風畸殘防治及康復研究，探討出方便、可行和有效的畸殘預防方法。制定了基本消滅麻風病的一系列技術標準、指標和考核方法。
我國基本消滅麻風病，不僅產生巨大的社會和經濟效益，而且也成為發展中國家實現消除和基本消滅麻風的范例。為了進一步鞏固麻風基本消滅的成果和提高麻風患者生活質量，近年來，課題組又進一步開展了麻風衛生系統研究、短程聯合化療、高危人群麻風化學預防和耐藥監測等技術措施的研究，取得一定的成果。
三、根治絨毛膜上皮癌化學療法的創建與推廣 ：從死亡率90%到治愈率90%的顛覆性突破
絨毛膜癌是一種惡性程度極高的腫瘤，該病發展很快，在發現有效化療藥物之前一旦轉移，絕大多數病人均在半年內死亡，被公認為最兇險的不治之癥之一。
從上世紀50年代起，北京協和婦產科宋鴻釗院士及其團隊對絨癌開展研究并取得一系列開創性成果：首創大劑量化療法，使該病從死亡率90%到治愈率90%。1959年起不切除原發灶子宮而單用藥物治療，使絨癌患者可生育健康后代。提出的絨癌臨床分期方法，被WHO及FIGO采納作為統一臨床分期法。該成果具有重大科學意義和社會價值，曾獲1978年全國科學大會獎、1982年衛生部科研成果一等獎及1985年國家科技進步一等獎。
在宋鴻釗、楊秀玉等前輩工作的基礎上，北京協和醫院向陽教授帶領團隊對絨癌耐藥機制、耐藥標志物篩查和耐藥逆轉等開展了深入研究，并對耐藥與危重病例的治療探索出一套行之有效的綜合治療方法，使耐藥及危重絨癌病人的治療效果得到顯著提高，完全緩解率達70%以上，治療效果達國際領先水平。
北京協和醫院成為全國耐藥與高危滋養細胞腫瘤診治中心。向陽教授作為本屆國際滋養細胞腫瘤學會執行主席，主持及參與了中國滋養細胞腫瘤診治指南以及FIGO滋養細胞疾病指南更新，積極進行滋養細胞腫瘤診治規范化培訓，并在中華醫學會及各個省市醫學會的學術年會上進行推廣。
四、食管癌綜合防治研究：早期癌5 年生存率超95%
食管癌是我國死亡率第四位的惡性腫瘤，既往療效欠佳。由中國醫學科學院腫瘤醫院領銜，研究人員歷時13年，建立了我國食管癌規范化治療模式和關鍵技術體系：
——創建早診早治技術體系，首次明確了癌前病變和早期治療的起點；確立內鏡篩查和治療的最優技術方案，證實了安全性和有效性。
——創建中晚期綜合治療新策略，提高了手術切除率和生存率，率先證實放療可提高局部晚期食管癌的 5 年生存率，明確了適應證；確立食管小細胞癌的綜合治療原則，改變了治療理念。
——發現新的遺傳易感標志和危險因素，證實遺傳與環境因素存在協同作用；證實維生素D與發病風險呈正相關，改變了預防策略。
——發現63個臨床病理特征相關的分子，首次報道miRNA作為診斷及預后的標志物。
——創建規范化診治推廣體系，出版我國第一部《食管癌規范化診治指南》；建立33個早診早治基地，篩查高危人群 256803人次，早診率達70%，早期癌5 年生存率達95%以上；設立了82家應用推廣單位，培訓醫師 6800 余人；建立國際最大規模的智能化網絡監查平臺，評估患者31883例，中晚期患者5年生存率提高，平均住院日縮短1-8天。
項目組研究人員在Nat Genet等雜志發表論文175篇，其中SCI 94篇，總IF 458，他引1534次；授權發明專利4項，軟件著作權1項；獲中華醫學科技獎等省部級一等獎3項。
五、難治性心血管疾病的臨床救治體系：系列“首例”構筑我國心血管病救治堅實長城
以冠心病、瓣膜性心臟病和復雜先天性心臟病為代表的心血管疾病是我國的第一大病，也是第一致死病因，阜外醫院數代人對建立心血管疾病救治體系進行了大量開創性工作。
1974年郭加強教授完成了我國首例冠狀動脈搭橋手術，標志著我國冠脈外科的開端。高潤霖院士于1984年、1992年先后完成了我國首例冠狀動脈內溶栓治療和首例冠狀動脈支架置入術，拉開了我國冠心病介入治療的序幕。胡盛壽院士于1996年、1999年先后完成了我國首例不停跳搭橋和首例胸腔鏡輔助下微創搭橋手術；1999年胡盛壽院士和高潤霖院士完成了我國首例雜交冠狀動脈血運重建術，開創了冠脈外科“微創雜交”新時代。
1976年，朱曉東院士開始研制牛心包生物瓣，同年7月完成了我國首例國產生物瓣膜置換術，開創了我國國產生物瓣膜臨床使用的先河，推動了我國心臟瓣膜外科的發展普及。
1972年郭加強教授完成了我國首例右室雙出口矯治術，1987年郭加強教授完成了我國首例大動脈調轉術，開啟了我國復雜先天性心臟病治療的篇章。1997年吳清玉教授提出了一種新的Ebstein畸形解剖矯治技術。胡盛壽院士于2004年、2005年先后完成了世界首例大動脈雙根部調轉手術和世界首例雜交治療新生兒室間隔完整型肺動脈閉鎖，提高了我國在國際上復雜先心病治療領域的學術地位。正是這一系列的第一例和阜外人的不斷探索創新，逐漸構成了完整的心血管疾病治療體系，提高了我國心血管疾病救治水平。
六、丁苯酞、雙環醇等天然藥物創制： 重大新藥創制為疾病防治提供有力武器
我國腦卒中高發，迫切需要加強國產原創藥物開發。丁苯酞（恩必普 dl-NBP）是中國醫學科學院藥物研究所研發的我國第一個具有自主知識產權的抗腦缺血一類新藥，用于輕、中度急性缺血性腦卒中的治療。2005年北京協和醫院牽頭在全國94家醫院開展的我國神經內科最大規模臨床研究結果顯示：丁苯酞治療缺血性腦卒中安全、有效。目前已廣泛應用于急性腦缺血的患者，年銷售額已經超過10億元。
探索并未因成績而止步。近期，藥物所又研發了丁苯酞的前藥：2-（α-羥基戊基）苯甲酸鉀（DL-PHPB），其在抗腦卒中的基礎上具有新的藥理作用，有明顯的抗抑郁和抗阿爾茨海默病的作用。 DL-PHPB口服和凍干粉針現均已完成I期臨床試驗，具有良好的安全性，口服生物利用度提高3倍。II和III期臨床試驗目前進展順利，并獲得新藥重大專項持續支持。DL –PHPB已獲得中國、美國、歐盟等12個國家的專利授權。
醫科院藥物研究所在天然藥物開發領域也成就斐然。聯苯雙酯和雙環醇是醫科院藥物研究所在天然產物五味子丙素研究中發明的兩大重大新藥，通過產學研用協同創新成功實現產業化和國際化，提供了保肝抗炎治療的“中國方案”。
聯苯雙酯片及滴丸于80年代初先后上市，后者生物利用度更高。雙環醇可以治療慢性病毒性肝炎（乙肝、丙肝），非酒精性脂肪性肝病、藥物性損傷，總體研究達國際先進水平。雙環醇片于2001年上市，是我國首個問市的具有國際自主知識產權的一類化學新藥。兩個品種化學結構新穎、藥理作用明確、臨床價值肯定，屬于自主創制、全球首研的聯苯結構衍生物。聯苯雙酯列入歷版國家基本藥物目錄，雙環醇獲十余項專業指南、共識推薦用于多種肝病治療。
聯苯雙酯滴丸自90年代出口韓國、埃及等國，創匯近千萬美元。作為獨家產品的雙環醇片銷售額達30億元，份額穩居國內口服保肝用藥首位，已在俄羅斯等“一帶一路”沿線七國注冊上市，經濟效益顯著。
七、人工麝香研制及其產業化 ：“無麝也香”寫傳奇
麝香是我國的珍貴中藥材，具有開竅醒神、活血通經、消腫止痛的功效。藥典收載的國寶級中成藥如安宮牛黃丸、局方至寶散、紫雪等均含麝香，麝香配伍的中成藥處方占《全國中成藥處方集》11%以上。目前麝香年需求量在15噸以上。我國僅存雄麝5萬頭左右，即使全部捕殺，僅得麝香0.5噸，因此供需矛盾十分突出。1975年衛生部組織課題組以“絕密”項目開展了人工麝香的研制。
中國醫學科學院藥物所牽頭，組織聯合攻關協作，采用現代分析技術,首次系統地闡明了天然麝香的主要化學成分，分離出六大類、100多種化合物并表征了結構；建立了反映神經內分泌、心腦血管、抗炎、免疫等16種動物模型和29種指標的現代藥理學方法，首次表達了天然麝香的功效，填補了天然麝香功效現代藥理學資料空白，解決了人工麝香評價難題；發現了天然麝香中大分子多肽類主要藥效物質及其代用品，解決了人工麝香研制面臨的最大難點。
項目基于 “化學成分類同性、生物活性一致性、理化性質近似性、安全、低毒性”的仿生學思路，創新提出人工麝香組方策略，經臨床前及臨床試驗，成功研制出與天然麝香功效與安全性相近的人工麝香，獲國家I類新藥證書；攻克了影響產品生產系列技術難關，確定了關鍵工藝條件和技術參數，創新性地建立了產業化核心技術，成功實現規模化生產。
該項目從根本上解決了麝香長期供應不足的歷史性難題，保證了含麝香中成藥品種正常生產，滿足了國家重大需求。目前，人工麝香市場占有率99%以上，累計銷售超過90噸，相當于少獵殺了2600多萬頭野生麝；年用藥病患者超1億人次，降低費用30%-50%，惠及民生。
八、 國內首例艾滋病患者發現及新發突發傳染病防治體系：應對突發疫情大顯身手
艾滋病是一種危害性極大的傳染病，由感染艾滋病病毒（HIV）引起。近年來，隨著防治艾滋病知識的宣傳普及，公眾對艾滋病了解越來越多，但聞“艾”色變依舊是很多人的第一反應。北京協和醫院于1985年報道了我國首例艾滋病病例，揭開了我國艾滋病防治序幕。
30年來本項目結合基礎研究與臨床轉化，獲系列創新性成果：研究制定出適宜國情的艾滋病抗病毒臨床治療方案。制定了適宜國情的效優、價廉、毒副作用低、可長期持續的艾滋病臨床治療方案，為我國顯著提升艾滋病治療效果、大幅度降低病死率、消除國民對艾滋病的恐慌提供了關鍵的技術支撐和科學依據。
傳染病是公眾健康的巨大威脅。近年來，中國醫學科學院還組織人員開展了“新發突發傳染性疾病病原體的發現、治療和預防研究”，取得了一系列令人矚目的成就。
建立了國際上首個最為系統的重大傳染病的動物模型資源庫，從根本上扭轉了我國傳染病動物模型資源匱乏的被動局面。
創新性地建立了多物種參比、多種感染途徑的動物模型，是國內唯一、國際上最系統的重大傳染病動物模型資源庫，其中艾滋病模型、流感模型、SARS模型和MERS模型均為國際首創，為45種疫苗和127種藥物提供了動物模型評價，包括國內首個SARS疫苗、H7N9疫苗、手足口病治療藥物、H1N1藥物的評價。這些藥物的應急使用，為疫情控制發揮了重要作用。
創建了新型病原體組合篩查技術體系，基本解決了組合檢測已知病原體同時鑒別未知病原體的國際性難題。該技術體系具備了快速、靈敏、可鑒別未知病原等特點，能夠同時檢測數千種/型已知和未知病原體，應用于近年來歷次重大新發傳染病，如2013年江西省全球首例人感染H10N8 流感病例的病原體的快速篩查及確證，為國家防控突發/新發疫情和社會穩定提供了有力支撐。
成功研制全球首個預防EV71病毒感染滅活疫苗。創建了擁有自主知識產權的EV71滅活疫苗（人二倍體細胞）產業化核心技術體系及制備工藝。滅活疫苗在臨床試驗中，已經使上萬名受試兒童受益，保護率達到97.3%，有效降低了由EV71引起的手足口病發病率及重癥、死亡率，取得了良好的社會效益。截止2016年6月，該疫苗已正式生產38個批次，已在北京、 廣西、云南等省市已完成兒童免疫十萬余名。
九、中國醫學細胞遺傳學創建與疾病基因研究：不懈探索破解生命密碼
細胞遺傳學是遺傳學與細胞學相結合的一個遺傳學分支學科。中國醫學科學院基礎醫學研究所聯合多家臨床醫院，在我國創建了細胞遺傳學，開展了遺傳病、復雜性狀疾病的基因研究。
1961年，我國醫學遺傳學奠基人吳旻教授在前蘇聯獲得醫學博士學位后回國，建立了我國第一個細胞遺傳學研究組，開創了我國人體細胞遺傳學和腫瘤細胞遺傳學研究。他領導的研究小組系統開展并建立了人和小鼠等哺乳動物染色體研究技術，對中國人從兒童到成人的8000余個體細胞進行了相關參數的測量，得到了中國人體細胞染色體的基本數據和模式圖。這不僅是我國第一個最全的染色體基本數據，也是當時世界上這方面最詳盡的參考資料。開展了哺乳動物細胞遺傳學的研究，制定了中國地鼠、小鼠、大鼠等的核型圖和小鼠染色體G帶的標準模式圖，為實驗動物的細胞遺傳學研究提供了基本技術方法和參考數據；建立了姊妹染色單體互換(SCE)的方法，提出了我國正常人姊妹染色單體互換的參考數據；制作了中國正常人體細胞染色體的高分辨模式圖，進行高分辨G帶分析，制作核型圖，并與國際標準的帶紋模式圖進行比較。以上工作，對我國人類和哺乳類動物細胞遺傳學的建立和發展起了奠基和推動作用，對我國醫療事業的發展有重大的推動。
1963年，羅會元受張孝騫委派在北京協和醫院內科建立醫學遺傳組。在協和最早建立了醫學遺傳學學科體系，并在單基因病基因診斷和酶學診斷研究上取得系列成果。吳冠蕓開創了中國遺傳病基因診斷研究，在地中海貧血產前診斷方面的研究成果獲得我國遺傳病基因診斷領域第一個國家級獎勵。
沈巖和張學兩個課題組先后發現了遺傳學乳光牙本質、家族性反常性痤瘡、Marie Unna型遺傳性稀毛癥和紅斑性肢痛癥等單基因病的致病基因，鑒定了先天性全身多毛癥等基因組病的DNA重排，在Science和Nature Genetics等雜志上發表系列論文。
詹啟敏、赫捷和王明榮三個課題組在食管鱗癌基因組學上研究結果，展示了中國人食管鱗癌中最重要的突變基因與信號通路，發現了多個與患者的發病或預后顯著相關的突變基因，具有潛在的診斷、分型和治療應用價值，相關論文在Nature和Nature Genetics上發表。
林東昕和顧東風兩個課題組通過全基因組關聯研究發現一批食管癌等腫瘤和冠心病等心血管疾病的易感基因，在Nature Genetics等雜志發表系列論文，相關成果獲國家自然科學二等獎。
中國醫學科學院在“細胞遺傳學創建及遺傳病、復雜性狀疾病的基因研究”領域取得的一系列研究成果極大推動了學科的研究與發展。
十、自體干細胞臨床率先應用、理論基礎與技術推廣：在國際舞臺唱響“中國好聲音”
中國醫學科學院血液病醫院是中國最大的國家級科研型血液病醫療機構，是中國血液病診療和血液學研究由弱到強的實證。
1986年，嚴文偉教授成功實施中國第一例自體造血干細胞移植。此后，韓忠朝教授等首創自體外周血干細胞移植治療下肢缺血性疾病的新技術，兩項臨床治療技術的成功實施和推廣，惠及眾多患者。
近幾年來，程濤教授牽頭“造血干細胞維持、衰老與再生的調控 機制研究”等多個國家重大研究項目的開展，許多成果發表在世界頂級雜志，代表中國造血干細胞基礎研究與國際接軌，正在造血干細胞在損傷或疾病狀態下的反應機制及其再生策略等研究領域發揮引領作用。這些新的成果將推動造血干細胞臨床應用的進一步發展。此外，韓忠朝教授團隊與基礎研究所趙春華教授團隊還分別針對不同類型人間充質干細胞（MSC）開展長期系統研究。建立了 MSC體外分離培養、規模化制備和體內移植等核心技術，已開展了 針對白血病、心梗、肝病等疾病 I、II 期隨機對照臨床試驗，證實了 MSC 作為干細胞新藥臨床安全、有效并揭示相關作用機制。
中國醫學科學院多年開發的系列干細胞相關技術獲得包括國家科技進步一等獎等多項國家獎。血液病醫院建立“天津市臍帶血造血干細胞庫”，是我國首批通過執業驗收的臍血庫之一，現已成為世界最大自體干細胞庫之一。國家科技部及發改委分別在中國醫學科學院血液病 醫院設立了“國家干細胞工程技術研究中心”和“細胞產品國家工程技術研究中心”，這是對中國醫學科學院在干細胞領域的專業水平、基礎研究 能力及產業化實踐經驗的肯定。這些國家級平臺發揮了重要的輻射和引領效應，推動了我國干細胞規范化、標準化和產業化的發展。
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