2024年6月19日，中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）張磊、楊仁池團隊在《新英格蘭醫學雜志（NEJM）》（影響因子158.5）在線發表研究論文。該研究在全球范圍內首次前瞻性地評估了新型CD38單抗“CM313”治療免疫性血小板減少癥（ITP）的安全性和療效。結果顯示，CD38單抗能夠能夠快速、持久提升患者血小板水平，降低出血風險，安全有效。
該研究共納入了22例免疫性血小板減少癥患者，每周進行一次CM313治療，共計8周，隨后進入16周的觀察隨訪期。研究的主要終點包括不良事件的發生率及嚴重程度，療效終點為8周內連續2次血小板計數≥50×109/L的患者比例。
研究結果顯示，CD38單抗治療ITP能夠快速、持久提升患者血小板計數，降低出血風險。在8周治療期間，22例患者中有21例(95.5%)實現了血小板計數≥50×109/L，并且首次中位時間僅為1周, 治療后起效迅速。中位累積緩解持續時間為23周，療效穩定持久。最常見的治療相關不良事件為輸液反應和上呼吸道感染，大多為1-2級，安全性良好。
“該研究最大的創新點是開發了一種既能快速起效又能長期維持的ITP新療法。”6月19日，研究的通訊作者、中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）主任醫師張磊告訴人民日報健康客戶端，“免疫性血小板減少癥目前的一線療法主要為糖皮質激素、免疫球蛋白，二線療法常用TPO-RAs、利妥昔單抗和脾切除等，而本研究提出了一種全新的治療方案，既兼顧了一線治療快速起效的特點，又兼顧了二線治療長期維持療效的特點，有望為免疫性血小板減少癥患者提供一種新型高效的治療選擇。”
該研究首次提示CD38單抗除了通過清除ITP患者體內抗體分泌細胞獲得持續治療反應以外，還能抑制單核巨噬細胞系統介導的抗體依賴性細胞毒性作用（ADCC）迅速提升血小板水平。有望為ITP及類似自身免疫性疾病的治療模式帶來新希望。
中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）張磊為本文通訊作者。中國醫學科學院血液病醫院（中國醫學科學院血液學研究所）陳云飛、徐艷梅、李慧媛、孫婷、曹璇為共同第一作者。
來源：人民日報健康客戶端
