2026年全國兩會如期而至，醫療健康作為全民健康保障的重要議題，備受社會關注。全國政協委員、中國醫學科學院腫瘤醫院主任醫師趙宏圍繞癌癥、罕見病等重大疾病的醫療創新成果轉化難題建言獻策。他表示，癌癥、罕見病等重大疾病是威脅國民健康的重大公共衛生問題，在精準醫療技術快速發展、醫藥創新成果不斷涌現的當下，我國醫療創新成果向臨床應用轉化的過程中，仍存在注冊審評流程不暢、臨床急需需求難以滿足、研究成果轉化斷層等困境。他建議加快多癌種早期篩查產品注冊與評審、推動同情用藥制度落地實施、建立高質量IIT證據依法進入新增適應癥審評體系，從而打通醫療創新從研發到臨床應用的各個環節，讓創新成果真正惠及民眾。
暢通渠道，加速多癌種早篩產品臨床落地
趙宏表示，盡管我國多癌種早期篩查等技術已達國際水平，但產品上市面臨雙重阻礙：一方面，正式的IVD注冊路徑周期長、標準待明，導致“大門”難開；另一方面，本應為注冊“探路”的LDT試點，卻因流程復雜、限于醫療機構且與注冊數據脫節，其“窗口”價值未能釋放。因此，暢通注冊主渠道，并同步改革LDT試點使其服務于產品上市目標，成為推動產業發展的關鍵。
對此，他建議采取“雙輪驅動”策略，全力暢通注冊“大門”，同步激活試點“窗口”，構建協同互補的創新產品轉化路徑。具體而言，一是建立清晰高效的審評體系，實質性簡化注冊流程，加速制定發布多癌種早篩產品技術審評要點，建立“研審聯動” 溝通與優先審評通道。二是改革LDT試點機制，明確其服務于產品注冊的核心定位，將符合條件的第三方醫學實驗室納入試點，并建立試點數據與正式注冊的銜接機制。三是構建分級合規應用路徑，在風險可控的前提下開放早期應用，填補產品上市前的臨床服務 “空窗期”。
落地同情用藥，打開“救命通道”
當前，我國大量惡性腫瘤、罕見病患者，既無法參與新藥注冊臨床試驗，又缺乏有效常規治療手段，陷入求醫無門困境。拓展性同情用藥是“醫療兜底”，更是新藥研發收集真實世界數據的重要延伸。國家藥監局《拓展性同情使用臨床試驗用藥物管理辦法（征求意見稿）》已明確同情用藥核心框架，但尚未正式頒布。
為維護臨床急需患者生命健康權，推動醫藥創新與臨床需求深度融合，趙宏建議，一是加快制度落地，完善配套細則，建議國家藥監局盡快發布管理辦法正式版，出臺全國統一細則。二是強化全流程監管，筑牢安全底線。構建申請、審批、流通、使用、監測全周期閉環監管。三是壓實藥企責任，完善激勵約束機制。倡導在行業倫理準則中明確藥企預留不低于15%試驗藥物用于同情使用。四是夯實基層能力，力爭實現全國縣域三級醫院倫理委員會全覆蓋。五是搭建全國信息平臺，實現救治與研發協同。整合藥物臨床試驗登記、藥品監管與醫療機構診療數據，構建全國統一管理信息平臺。
打通IIT轉化路徑，讓臨床研究成果惠及患者
我國創新藥快速發展，越來越多藥品在上市后于真實臨床實踐中顯現新的潛在適應癥、適應人群及聯合用藥價值。這類發現多由臨床醫生在實踐中提出，并通過研究者發起臨床研究（IIT）加以驗證。但現行制度將醫療機構開展的IIT界定為“不以注冊為目的”，切斷了IIT成果即便符合GCP要求并形成高質量證據，也難以進入新增適應癥審評體系。
趙宏指出，建立高質量IIT證據依法進入新增適應癥審評體系，對于減少重復研發、加速成果轉化、提升患者獲益、降低研發周期和成本、降低藥品價格、節省醫保費用、切實提高人民健康水平具有現實必要性和緊迫性。
對此，他建議，明確高質量IIT可作為新增適應癥的重要支持證據、建立統一技術標準;在新增適應癥審評層面設立“IIT證據適用規則”，提升可預期性;建立早期監管溝通機制，前移審評介入節點;明確IIT成果合規轉化路徑，由MAH承擔注冊責任；開展國家層面的先行試點，形成可復制的技術與審評路徑。
來源：醫師報 腫瘤頻道公眾號
