2021年12月16日，病原生物學研究所（簡稱“病原所”）何玉先教授研究團隊與醫學實驗動物研究所（簡稱“動研所”）合作在《Cell》雜志上發表研究論文“Efficient treatment and pre-exposure prophylaxis in rhesus macaques by an HIV fusion-inhibitory lipopeptide”，發現了強效的艾滋病治療和預防藥物。同日，《Nature》雜志作為研究亮點（Research Highlights）進行了題為“A fatty molecule shows promise for staving off HIV”的報道，對該研究發現給予高度評價。
高效抗逆轉錄病毒療法（雞尾酒方案）能夠有效地抑制HIV復制，將血液中病毒載量降至檢測不到的水平，但由于病毒潛伏庫的存在，停藥后HIV會迅速反彈。同時長期服藥會出現藥物毒性和耐藥等問題。因此，研究新的艾滋病治療和預防藥物，探索免疫調節機制，降低或消滅病毒潛伏庫，實現“停藥后穩定的病毒控制”，即功能性治愈，成為當前重大科學問題，也是研究的難點。
本研究團隊設計了具有極高抗HIV活性且長效的脂肽病毒融合抑制劑，通過恒河猴模型研究發現，低劑量單藥治療能夠有效抑制SHIV(一種HIV和SIV嵌合病毒)病毒復制，且維持長期有效的治療效果。更有意義的是，研究團隊發現部分恒河猴停藥后能實現病毒穩定控制，病毒穩定控制的猴體病毒DNA以低水平隱藏于深部淋巴結，具有更少的活病毒產生和PD-1+中心記憶CD4+ T細胞；與之相反，停藥后病毒反彈的猴體內病毒DNA以較高水平聚集在淺表淋巴結。研究還證明了CD8+ T細胞對停藥后病毒控制結局起到了關鍵作用。新型抑制劑在恒河猴預防給藥可有效阻斷SHIV和SIV（猴免疫缺陷病毒）經過直腸、陰道或靜脈途徑的感染，因此可作為暴露前預防（PrEP）的新策略。這些研究結果為艾滋病的防治提供了重要的理論和策略。
該研究得到了國家科技重大專項（2018ZX10301103、2017ZX10304402-001-010）、中國醫學科學院醫學與健康科技創新工程（2017-I2M-1-014和2021-I2M-1-037）和國家自然科學基金項目（81971944和81630061）等項目的資助。病原所何玉先教授和動研所薛婧研究員為共同通訊作者。薛婧研究員、種輝輝研究員、朱園美主管技師為本文共同第一作者。
論文鏈接：https://www.cell.com/cell/fulltext/S0092-8674(21)01382-9
